医药巨头开始对罕见病药品表现出越来越浓厚的兴趣，针对罕见药的并购和研发速度都在加快。

本周罗氏制药同意以83亿美元收购美国生物科技公司InterMune



，后者吸引罗氏的主要原因是一款针对罕见病特发性肺纤维化的新药pirfenidone


。此外
，今年早期


，AbbVie收购了罕见病生物制药公司Shire
，后者有多款罕见病品牌药



，包括年收入将近5亿美元的ELAPRASE(用于治疗溶酶体贮积症lysosomal storage disorder)





，以及年收入超过3亿美元的VPRIV（用于治疗戈谢病）
，这两种药品2013年销售额增长均超过10%

。

除了收购，医药公司自主研发罕见药的热情不减。上周赛诺菲旗下Genzyme宣布，已获得FDA批准上市1型戈谢病口服药首个口服类药物Cerdelga





。目前Genzyme有一款注射类戈谢病明星药物Cerezyme，年销售额超过9亿美元

。

过去因为病人少，利润低，研发困难的罕见药
，如今受到各大药企追捧，背后的原因有几个方面
。

首先是全球化和互联网技术导致医学信息越来越透明








，罕见病不再是躲在某个角落里不为人知的疾病，罕见病受到各国政府的重视

，各种跨国信息传送让病例分享成为可能，而市场全球化也带来了罕见药的全球化销售

，扩大了利润空间。这给了药企更多的研发动力去追逐这块市场
。

相比普通疾病药物，罕见药板块可谓是一个小众市场
。但药企巨头面临的问题是，普通类明星药专利到期后利润快速缩水，来自仿制药的竞争极度激烈
，药企纷纷希望拓展新的毛利高的业务板块来补充明星药到期所带来的利润下滑



。罕见病虽然是小众市场
，但产品少
，一旦研制成功就可能统领市场很多年，销量虽小但毛利极高



。

政策也是推动罕见药发展不可缺少的动力。美国的《孤儿药法案》规定

，药企开发罕见病用药可快速审批，获得7年独家销售权，临床试验费50%可抵减税额，此外政府还设立专门补助和研究基金等支持罕见药研发


。

在中国，罕见病药品几乎完全空白



，只有不到1%的罕见病有治疗方案。跨国药企巨头也开始瞄准中国市场



。比如在罕见药方面举动频频的赛诺菲早年就已与国药集团旗下的中国医药工业研究总院合作进行我国首个罕见病诊断及治疗研究
。

外资对中国市场的兴趣源于两点
。目前中国罕见药几乎全部依赖进口
，自主研发能力不强


，对罕见病认识也比较粗浅


。此外

，过去中国对罕见病排查力度不够
，有很多罕见病被忽视了。现在政府对罕见病的关注力度逐渐加大，中国人口基数大


，通过排查罕见病例总数并不少，是全球罕见病一个大市场
，因此外资药企纷纷看好中国这块大蛋糕。

但要想真正打开这块市场



，政府的支持必不可少

。除了在研发和临床研究上支持，还有医保支付必不可少


。罕见病治疗费用高昂


，在全世界都是共同的问题。药品少，价格高
，必须要政府的医保支持才能进行
。